Il Bando ha lo scopo di finanziare progetti di ricercar di base e pre-clinica, focalizzati su malattie genetiche rare. I progetti di ricerca possono essere sottomessi in uno dei seguenti Track: Track BASIC RESEARCH (ricerca di base), incentrato sull’identificazione del/i meccanismo/i della malattia e/o sull’identificazione e la convalida del/i bersaglio/i della malattia. Track PRECLINICAL PROOF OF CONCEPT (ricerca pre-clinica) focalizzata sull’identificazione e la validazione di candidati terapeutici, una volta che il bersaglio della malattia è stato validato e/o la strategia terapeutica identificata.