Sono stati 611 i trial clinici autorizzati in Italia nel 2023. L’oncologia continua a giocare la parte del leone nelle sperimentazioni cliniche. Questi dati emergono dal Rapporto nazionale sulle sperimentazioni cliniche dei medicinali pubblicato dall’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa).
«I dati emersi – commenta il presidente dell’Aifa, Robert Nisticò – offrono nell’insieme un quadro di luci e ombre, dal quale emerge chiara una prevedibile difficoltà iniziale nell’applicazione di modalità organizzative diverse e più complesse. Tuttavia, l’Italia è riuscita a garantire una buona tenuta del sistema, anche se non in maniera omogenea per le varie tipologie di sperimentazioni». Nisticò si riferisce all’impatto del nuovo modello gestionale introdotto dalla piena applicazione del Regolamento europeo 536/2014, con l’adozione di modalità organizzative più complesse.
Le sperimentazioni cliniche valutate nel 2023 in Italia sono state 764: di queste l’80% è stato autorizzato (611), mentre solo il 4,6% ha ricevuto un diniego. Dei 611 trial autorizzati, 524 (85,8%, era l’88,7% nel 2022) sono internazionali e 87 (14,2%, era l’11,3% nel 2022) nazionali. Si assiste, dunque, a un leggero recupero delle sperimentazioni nazionali (+2,9%) pur rimanendo al di sotto del livello pre-pandemico, quando si attestavano intorno al 20%.
Il 34,7% delle sperimentazioni autorizzate nel 2023 riguarda l’ambito dell’oncologia. Seguono gli studi clinici sulle malattie del sistema nervoso (11,1%); del sistema immunitario (8,5%), cardiovascolare (6,2%), ematico e linfatico (6,1%). Prosegue nel 2023 la diminuzione degli studi sulle malattie virali, in costante calo dal 2021. Fra le prime dieci aree terapeutiche troviamo poi le malattie dell’apparato digerente (4,1%) e le patologie e anomalie neonatali (3,9%). Chiudono la classifica le malattie del metabolismo e della nutrizione (3,3%) e quelle del sistema muscoloscheletrico (2,8%).
Gli studi clinici nel campo delle malattie rare hanno rappresentato il 30,6% del totale (187 su 611), con un arretramento del 7% rispetto al 2022. Sono però cresciute le sperimentazioni no profit internazionali, passate dall’unico studio del 2022 ai 14 del 2023 (dallo 0,4% al 7,5%), mentre le profit internazionali rimangono sopra l’80%.
La quota di sperimentazioni profit resta predominante. Ma, come si sottolinea nel report, il contributo del no profit è cruciale per garantire una maggiore diversificazione negli obiettivi di ricerca clinica.
Nel 2023, l’82,7% degli studi clinici approvati (505) è stato promosso da aziende farmaceutiche, contro il 17,3% (106) da ospedali, università, Irccs, associazioni scientifiche, Fondazioni, Asl. 19 i programmi di uso compassionevole avviati, di cui 4 hanno riguardato indicazioni oncologiche.
«L’andamento degli studi clinici di fase I è stabile all’11-18%, con un numero di sperimentazioni negli ultimi 10 anni di gran lunga inferiore a Germania, Francia, UK e Spagna. Vanno create le condizioni affinché le potenzialità dei nostri centri di ricerca entrino in contatto con il contesto industriale, scalando i paradigmi della ricerca biomedica fino al livello di sviluppo economico e sociale. Possiamo e dobbiamo fare di più, per recuperare attrattività e performance. A questo può contribuire il contesto regolatorio: nel 2024 Aifa ha infatti emanato due linee guida dedicate alla ricerca e alle sperimentazioni cliniche» ha dichiarato il direttore tecnico scientifico di Aifa, Pierluigi Russo, sottolineando però che l’andamento degli studi clinici di fase I, ovvero il primo step della ricerca e sviluppo in ambito farmacologico, esprime la capacità della ricerca di base italiana di individuare nuovi target biologici, di tradurli in progetti concreti di ricerca e successivamente di accompagnarli in percorsi di sviluppo industriale e commerciale.
