Oncologia, neurologia e malattie rare. Ecco l’innovazione farmaceutica attesa per il 2025.

Secondo il rapporto dell’Agenzia italiana del farmaco Horizon Scanning 2025, sono 112 i nuovi medicinali in valutazione da parte dell’Ema, di cui 57 contengono nuove sostanze attive, per i quali un parere è atteso entro la fine dell’anno. 

Ci sono farmaci contro il mieloma multiplo, la leucemia linfoblastica acuta, il tumore alla vescica, e i vaccini contro pertosse, virus sinciziale e Chikungunya. Il 31,6% dei nuovi farmaci riguarda l’area oncologica e oncoematologica, a testimonianza di quanto le terapie oncologiche siano una sfida e una priorità.

Terapie innovative per l’Alzheimer: luci e ombre

Entro l’anno si prevede l’arrivo di nuove terapie per la malattia di Alzheimer, ma non senza incertezze. Il farmaco donanemab, destinato al trattamento della malattia in stato precoce, ha ricevuto una battuta d’arresto: l’Ema ha ritenuto che “i benefici non fossero sufficientemente grandi da superare il rischio di eventi potenzialmente fatali”. Al contrario, lecanemab ha già ottenuto il via libera per le forme precoci della malattia. E si attende l’ok per blarcamesine, che in studi sperimentali ha mostrato un miglioramento delle capacità cognitive del 14% dopo 70 settimane di trattamento.

Mentre in campo psichiatrico si attende l’arrivo di zuranolone, per la cura dell’ansia associata alla depressione post partum.

Vaccini e prevenzione

Sul fronte della prevenzione, il 2025 dovrebbe portare significative innovazioni.

Al vaglio dell’Ema c’è Clesrovimab, vaccino monoclonale contro il virus respiratorio sinciziale, che secondo gli studi è in grado di prevenire la malattia, abbattendo l’incidenza e la conseguente ospedalizzazione quando somministrato ai neonati e ai bambini nei primi mesi di età, durante la stagione a rischio (autunnale e invernale).

Entro l’anno è atteso anche un vaccino per bambini e bambine contro la pertosse attraverso l’immunizzazione passiva in gravidanza. Mentre è stato già approvato a gennaio il vaccino pneumococcico 21 valente, per adulti, per contrastare gravi infezioni polmonari. Inoltre, è atteso il via libera per il vaccino contro Chikungunya, incluso nel programma Prime dell’Ema, su cui l’Agenzia europea per i medicinali ha già espresso parere favorevole.

Il programma Prime riguarda medicinali considerati prioritari, cioè a elevato interesse per la salute pubblica dal punto di vista dell’innovazione terapeutica e destinati a pazienti con esigenze di cura insoddisfatte. 

Terapie avanzate: la rivoluzione genica e cellulare

Grande aspettativa è riposta nelle terapie avanzate: geniche, cellulari e tessutali. Un medicinale con designazione orfana, indicato per l’epidermolisi bollosa distrofica (beremagene geparvavec), anch’esso nel programma Prime, ha recentemente ricevuto parere favorevole all’autorizzazione al commercio da parte dell’Ema.

Otto sono invece attualmente in valutazione: sono cinque medicinali orfani (per il trattamento dell’anemia di Fanconi, della distrofia muscolare di Duchenne, della leucemia linfoblastica acuta, di neoplasie ematologiche che richiedono il trapianto di cellule staminali allogeniche ematopoietiche, e per la sindrome di Wiskott-Aldrich) e tre medicinali non orfani, per il trattamento dei difetti della cartilagine del ginocchio, del melanoma e del tumore alla vescica.

In campo oncologico sono in corso di valutazione anche lifileucel e nadofaragene fradenovec.

Lifileucel è la prima terapia cellulare per il melanoma non operabile o metastatico: consiste in un trattamento a base di linfociti T ricavati dalla biopsia del tumore, moltiplicati e nuovamente infusi nel paziente. Nadofaragene fradenovec è invece la prima terapia genica per il tumore alla vescica ad alto rischio non-muscolo-invasivo. 

Oncologia e malattie rare: le novità in arrivo

Oltre al semaforo verde per le terapie geniche e cellulari già citate, in ambito oncologico sono attesi altri medicinali contro melanoma, tumore polmonare e tumore della mammella. 

In particolare, si attende l’approvazione di Linvoseltamab, dopo il recente parere favorevole dell’Ema per il trattamento di adulti con mieloma multiplo recidivante e refrattario; di aumolertinib, per il carcinoma polmonare non a piccole cellule localmente avanzato o metastatico; e di vorasidenib (con designazione orfana) per il trattamento dell’astrocitoma, tumore del sistema nervoso centrale che si sviluppa nel cervello o nel midollo spinale, e dell’oligodendroglioma, un tumore cerebrale con scarse alternative terapeutiche.

Dei 57 medicinali in valutazione contenenti nuove sostanze attive, 27 sono destinati al trattamento di malattie rare. Tra i medicinali orfani, sono attesi: eflornitina, per ridurre il rischio di recidive nei pazienti con neuroblastoma ad alto rischio; zanidatamab, anticorpo per il carcinoma delle vie biliari, difficilmente trattabile con la chemioterapia, e la nuova combinazione venzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor per la fibrosi cistica, che consente un’unica somministrazione giornaliera con miglioramenti significativi nei sintomi respiratori.

Nuove indicazioni e farmaci generici: un impatto su più fronti

Oltre ai nuovi farmaci, Aifa segnala anche 61 nuove indicazioni terapeutiche per 53 farmaci già autorizzati. Anche in questo caso, oncologia e oncoematologia guidano la classifica, seguite da infettivologia, neurologia e psichiatria.

Importanti anche i numeri sui biosimilari (35 in arrivo) e sui generici (10), che permetteranno di contenere i costi e favorire l’accesso alle cure.

La sfida della sostenibilità economica

Di fronte a questo scenario così ricco di innovazione, Aifa lancia un appello per una nuova governance della spesa farmaceutica.

«La previsione di un nuovo anno record per l’immissione in commercio di nuove terapie è una buona notizia, che ci pone però sempre più dinanzi al problema di come garantire il giusto equilibrio tra accessibilità alle cure e sostenibilità economica» osserva Robert Nisticò, presidente dell’Agenzia italiana del farmaco. «Le nuove terapie, soprattutto quelle che rispondono a bisogni di cura oggi insoddisfatti, hanno infatti costi molto elevati per i quali servirà probabilmente una nuova governance della spesa farmaceutica, che superi la logica dei silos sottesa ai tetti di spesa, per considerare i benefici, anche economici, rispetto ad altre voci non solo della spesa sanitaria, ma anche di quella sociale».

«Dal canto nostro – prosegue – Aifa in quest’ultimo anno ha spinto sulle rinegoziazioni dei prezzi dei medicinali più datati e sulla più rapida immissione in commercio dei generici. Ma sarà anche sempre più necessario applicare le più avanzate tecniche dell’Health Technology Assessment (HTA) nella valutazione del rapporto costo-beneficio per dare il giusto valore alla vera innovazione. Magari anche prevedendo sistemi di “bonus-malus” dei prezzi da rideterminare dopo la loro commercializzazione sulla base dei dati reali di efficacia».

Anche il direttore tecnico scientifico dell’Agenzia, Pierluigi Russo, sottolinea l’importanza di una nuova governance della spesa, spinta verso l’alto da costi dell’innovazione e da fattori sociali. «La spesa farmaceutica è influenzata non solo dai costi dell’innovazione, che la fanno lievitare in tutto il mondo, ma anche da fattori sociali, come l’invecchiamento della popolazione. Per questo la governance della spesa richiede la collaborazione di tutti, Aifa, Regioni e istituzioni nazionali».

Il rapporto Horizon Scanning 2025 di Aifa delinea, infatti, un futuro ricco di opportunità terapeutiche, ma anche sfide rilevanti per la sostenibilità del sistema sanitario. E l’Italia dovrà farsi trovare pronta per garantire equità, efficienza e innovazione.